Il farmaco più costoso al mondo: cura bimba di 6 anni

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Di Redazione Metropolitan

Una bimba di 6 anni affetta da atrofia muscolare spinale (Sma) è stata curata col farmaco più costoso al mondo. La terapia che corregge il problema genetico, costa 1,9 milioni di euro per singolo trattamento. E’ avvenuto all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli. Una terapia genica assolutamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. Questo è il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.

La malattia in questione, cioè l’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare. La sua comparsa avviene subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni. Questa terapia, adottata tramite il farmaco più costoso al mondo, si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come mezzo per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale. Questo permette di produrre la proteina mancante, causa principale di questa malattia.

Immagine Ospedale pediatrico Santobono di Napoli sede della terapia effettuata col farmaco più costoso al mondo photo credit:Vesuviolive.it
Immagine Ospedale pediatrico Santobono di Napoli sede della terapia effettuata col farmaco più costoso al mondo photo credit:Vesuviolive.it

Il farmaco più costoso al mondo

Un altro traguardo che si aggiunge ai molti già conseguiti negli ultimi anni dal Santobono di Napoli. La terapia all’avanguardia ha portato alle dimissioni della piccola. “Negli ultimi anni l’introduzione di terapie innovative ha contribuito a cambiare radicalmente la storia clinica della patologia, che rimane a oggi una tra le prime cause di mortalità infantile. L’avvento di tali soluzioni terapeutiche rende quanto mai attuale la necessità di una sempre maggiore sensibilizzazione nei confronti della diagnosi precoce realizzabile attraverso l’implementazione di progetti di screening neonatale”.

Cosi commenta il Prof. Antonio Varone direttore del reparto di Neurologia. Si accende così la speranza di poter contrastare malattie genetiche così gravi. La scienza e l’innovazione applicate alla medicina aprono nuovi scenari e possibilità, fino a qualche tempo fa negate. Immensa la gioia dei genitori della piccola che commossi hanno rivolto i loro più sentiti ringraziamenti all’equipe del Santobono.

di Loretta Meloni

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