Gli scienziati americani tentano la cura cambiando i geni di Brian Madeux dall’interno per mutarne il DNA e per guarirlo dalla sindrome di Hunter. E’ successo lunedì. “Sarà la svolta, se dovesse andare a buon fine” dichiarano gli scienziati.
CREDITS: ansa.itIn America gli scienziati, hanno tentato, per la prima volta in assoluto, un metodo per curare le malattie rare. In che modo?
Cambiando i geni di una persona direttamente dall’interno del suo corpo, per mutarne il DNA in maniera permanente.
Brian Madeux, 44 anni, affetto dalla sindrome di Hunter (CREDITS: apnews.com)Il tentativo è stato effettuato lunedì 13 novembre, a Oakland, in California, su Brian Madeux, un uomo di 44 anni, affetto da una rarissima malattia metabolica. Il successo dell’esperimento verrà svelato solo tra 3 mesi. Questa tecnica inoltre verrà testata anche per curare altre patologie (emofilia inclusa).
Il sistema sperimentato su Madeux è il “nucleasi delle dita di zinco”, differente dalla tecnica “taglia e incolla” del DNA”, detto Crispr, basato su forbici molecolari che individuano e tagliano uno specifico pezzo del DNA.
Come vengono mutati i geni?
Le informazioni vengono introdotte nelle cellule mediante un virus (che viene alterato per non causare infezioni) nel quale vengono poste le istruzioni per intervenire sul DNA. Miliardi di copie del virus vengono iniettate nelle vene, viaggiando fino al fegato, dove le cellule utilizzano le istruzioni per costruire “le dita di zinco” e preparare il gene corretto. Le dita effettuano un “taglio” sul DNA, permettendo così, al nuovo gene, di inserirsi e per far sì che la cellula liberi l’enzima che serve al paziente.
“Per curare la malattia solo l’1% delle cellule del fegato devono essere corrette” – così ha detto il capo dell’equipe medica di Madeux, il dott. Paul Harmatz
La sindrome di Hunter colpisce meno di 10.000 persone al mondo. La maggior parte dei malati muoiono giovani. Chi ne soffre manca di un gene che produce un enzima che scinde alcuni carboidrati. I malati vanno incontro a frequenti raffreddori e otiti, paresi facciali, perdita di udito, problemi cardiaci, respiratori e dell’apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, disturbi al cervello.
“Voglio assumermi questo rischio. Spero che aiuterà me e altre persone” – non ha esitato, il paziente, che viene da Phoenix in Arizona.
Se questa tecnica andrà a buon fine, “sarà la svolta”, dichiarano gli scienziati.
Sarà come avere nel proprio corpo un “piccolo chirurgo” capace di inserire il gene sano esattamente dove deve andare, per guarire il paziente, definitivamente.
Martina Onorati
