I ricercatori della Temple University sono riusciti a rimuovere completamente il virus dell’HIV da alcune cavie. Il risultato, primo nel suo genere, apre le porte a nuove terapie
Il Virus della immunodeficienza umana (HIV) è un retrovirus, cioè un particolare tipo di patogeno che non si limita a prendere il controllo dei sistemi biosintetici della cellula ma è in grado di annidarsi nel nucleo della cellula stessa inserendo il suo proprio genoma all’interno di quello della cellula ospite. Tutti i virus sono per definizione (e per necessità) parassiti; non possedendo i “macchinari” per la sintesi del DNA e delle proteine né i mezzi di produzione di energia per sostenere questi processi, essi hanno bisogno di quelli delle cellule dell’ospite che infettano per riprodursi. Una volta preso il controllo di una cellula il virus la sfrutta per farle produrre più copie di sé stesso possibili fino a che questa non muore.
Il virus dell’HIV
HIV non fa certamente eccezione ma a differenza di virus più comuni come quello del raffreddore (Rhinovirus) o dell’influenza (Influenza virus) i suoi ospiti sono le stesse cellule del sistema immunitario e in particolare i linfociti T4 che hanno la funzione di regolare la risposta immunitaria. È quando queste cellule cominciano a morire che iniziano i guai per l’ospite che perde man mano la capacità di rispondere alle infezioni sviluppando la Sindrome da Immunodeficienza Acquisita (AIDS).
HIV e la sindrome dell’immunodeficienza acquisita
L’AIDS è stata a lungo considerata incurabile mentre l’epidemia dilagava soprattutto a causa della scarsa educazione sessuale e del fenomeno dello scambio di siringhe. Da diversi anni esistono terapie in grado di tenere sotto controllo l’infezione limitando i danni causati dal virus ma non esiste ancora una cura dal momento che il virus si può “nascondere” nelle cellule e attendere il momento giusto per crescere nuovamente.
Il risultato della Temple University
I ricercatori della Temple University di Philadelphia, assieme a quelli dell’Università del Nebraska hanno riportato recentemente un risultato sorprendente: con l’aiuto di un particolare anti-retrovirale a rilascio prolungato e del genome editing, sono riusciti a eliminare il virus dell’HIV da un gruppo di topi di laboratorio.
Gli scienziati hanno creato un costrutto CRISPR-Cas9 disegnato per “tagliare via” il DNA del virus che si nasconde all’interno del genoma della cellula ospite. I topi, trattati con gli anti-retrovirali per rallentare la proliferazione del virus, sono poi stati trattati con il costrutto CRISPR-Cas9 per rimuovere il DNA virale dalle cellule di topo.
CRISPR-CAS9: Cosa e’ e come funziona
L’ultima volta che la maggior parte di noi ha sentito parlare di genome editing e` stato molto probabilmente parlando dei bambini Cinesi modificati usando CRISPR-Cas9.
CRISPR-Cas9 è una tecnologia che deriva dai batteri, che la usano per difendersi dai fagi (i virus dei batteri), si compone di due parti: Cas9, un enzima che lega una “guida” e taglia il DNA complementare allo stampo e di una guida che altro non è che una corta sequenza di RNA complementare alla sequenza di DNA bersaglio.
Il desiderio di modificare il mondo che ci circonda è antico come l’uomo; fin dall’inizio della sua storia la nostra specie ha costruito strumenti e trovato modi più o meno ingegnosi per plasmare il mondo a suo piacimento. Le prime istanze di “modifica genetica” degli organismi viventi furono le piante coltivate e gli animali d’allevamento che, fino a neanche un secolo nuove varianti di interesse agronomico e zootecnico; queste tecniche sono state sempre più sostituite negli anni dalle tecniche basate sull’ingegneria genetica.
CRISPR-Cas9 e ricerca biomedica
Da qualche decennio un’altra attività umana ha tratto enorme vantaggio dalle potenzialità dell’ingegneria: la ricerca biomedica. La possibilità di modificare con precisione uno specifico gene o addirittura una porzione di esso ha svincolato gli scienziati dalle “varianti naturali” e permesso loro di studiare non solo la funzione di specifici geni negli animali ma addirittura di studiare direttamente la biochimica delle cellule umane.
Se i risultati di questa ricerca si rivelassero applicabili all’uomo forse avremmo trovato una cura ad una delle malattie che più hanno flagellato l’umanità nell’ultimo secolo.
Matteo Bonas
Bibliografia:
- Dash, P. K., Kaminski, R., Bella, R., Su, H., Mathews, S., Ahooyi, T. M., … & Donadoni, M. (2019). Sequential LASER ART and CRISPR Treatments Eliminate HIV-1 in a Subset of Infected Humanized Mice. Nature communications, 10(1), 2753
- Ran, F. A., Hsu, P. D., Wright, J., Agarwala, V., Scott, D. A., & Zhang, F. (2013). Genome engineering using the CRISPR-Cas9 system. Nature protocols, 8(11), 2281.
- Doudna, J. A., & Charpentier, E. (2014). The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9. Science, 346(6213), 1258096.